In Italia esiste già una rete nazionale di centri esperti che è molto attiva nel campo di un’altra malattia muscolare, la distrofia di Duchenne. In questo momento gli unici dati longitudinali sulle misure importanti nella distrofia muscolare sono quelli raccolti dal nostro network italiano finanziato da Telethon UILDM e da un network nazionale britannico (North Star network).
Sfruttando la rete esistente di medici e fisioterapisti, si propone di investire nel campo della SMA. L’obiettivo è di uniformare gli standard di cura e di utilizzare le misure usate a livello internazionale per contribuire alla raccolta di dati internazionali. Questo consentirà di accelerare il processo di perfezionamento delle misure di valutazione da usare e, allo stesso tempo rendere i centri italiani idonei a partecipare ai nuovi studi che arrivano dall’estero.

Obiettivi specifici
Viene richiesto supporto per poter svolgere:
• Il lavoro di training;
• Il reclutamento pazienti e raccolta di dati longitudinali per 12 mesi;
• Per la creazione di un database comune per la raccolta dati collegato al già esistente

Budget totale relativo al finanziamento del progetto per 2 anni: 226.000 €