È una sindrome genetica che colpisce le cellule nervose del midollo spinale e che impedisce ai muscoli volontari di ricevere i segnali motori. In sostanza, un bimbo affetto da SMA non può gattonare, camminare, controllare il collo e la testa o addirittura deglutire.
Sebbene poco conosciuta, questa malattia rappresenta la causa principale di morte infantile nei paesi sviluppati: un bimbo su 6.000 ne è colpito.